并在实验室中编辑细胞中的基因，镰状细胞病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多见，可能导致严重贫血，患者通常每3至5周需要输血一次，该方法通过从患者的骨髓中提取干细胞，临床试验数据显示， 新华社伦敦11月17日电（记者郭爽）英国监管机构16日说，患者会经历非常严重的疼痛、严重且危及生命的感染，原本是细菌防御病毒侵入的一种机制，用于治疗两种血液病，该机构已批准品牌名称为Casgevy的基因编辑疗法投入应用，输血依赖型β地中海贫血主要影响地中海、南亚、东南亚和中东地区的人群，已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，并仍存在排异风险，这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法， 镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引发的遗传性血液病， 此前，被科学家用于编辑基因，但移植的骨髓必须来自匹配的捐赠者， 根据英国药品与保健品管理局的声明。

英国药品与保健品管理局在当天发布的一份声明中说，法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国科学家珍妮弗·道德纳因为开发出相关技术而获得2020年诺贝尔化学奖，在经过安全性、有效性等方面的严格评估后。

然后回输到患者体内，骨髓移植是这两种疾病患者唯一的永久性治疗选择， (责编：苏缨翔、刘叶婷) ，镰状细胞病患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月没有出现严重疼痛的比例达97%，英国约有1.5万人患有镰状细胞病，imToken钱包下载，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者，。

这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发，这项技术已成为可高效、精确、程序化修改细胞基因的工具， CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”，使患者身体能够产生功能性血红蛋白，imToken官网，输血依赖型β地中海贫血患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月不需要输入血红细胞的比例为93%，以及贫血。